国内第4款CAR-T疗法纳基奥仑赛上市,期待进医保!

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纳基奥仑赛

日前,《科创板日报》在报道中提及,合源生物的CAR-T产品刚刚获批,定价为99.9万元。

而天津广播电视台最新报道,合源生物研发的治疗白血病的CAR-T疗法(纳基奥仑赛注射液)已在中国医学科学院血液病医院开出首张处方。

随着合源生物的CAR-T产品的上市,截至目前,国内已获批上市4款CAR-T产品。

除了合源生物,还有复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液,它们也靶向CD19;另外,驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液靶向BCMA。

而在价格方面,据新华财经、大健康行业媒体医谷等多家媒体报道,复星凯特和药明巨诺的CAR-T产品单价分别为120万元和129万元,驯鹿生物的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液价格为116.6万元。

由此可见,和前三款获批产品相比,合源生物的CAR-T定价已经跌破100万,是目前国内获批产品中定价最低的。

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此前在11月8日,国家药监局官网公示,合源生物靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物产品纳基奥仑赛注射液(曾用名:赫基仑赛注射液)获批上市,用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。

这是国内首个针对该适应症的CAR-T疗法,也是国内首个获批上市的全自主创新的靶向CD19 CAR-T产品。

无论是CD19,还是BCMA,它们都是靶点。通俗理解,靶点是指肿瘤抗原,泛指在肿瘤发生、发展过程中新出现或过度表达的抗原物质,是靶向治疗的关键。

医学技术的突破无疑让人欣喜,但在市场推广上,价格才是大众真正关心的焦点。

CAR-T疗法虽然被称为“抗癌神药”,实际上,与之相伴的“天价”造就了更多的大众话题。

第四款CAR-T疗法纳基奥仑赛上市后,虽然定价相比其它三款已上市的产品少二三十万,跌破百万,但仍脱不了“天价”的标签。

而CAR-T疗法要想扩增市场份额,无疑需要寻找更多支付方的支持,如果靠患者自付打开市场,那么很多人只能“望而却步”,路会更难走。

这就需要关注到一个信息:今年已经是CAR-T疗法“征战”医保的第三年。

2021年,复星凯特的阿基仑赛刚获批不久,就积极参与医保申报并成功进入初审目录。但由于价格太高,阿基仑赛虽通过了形式审查,最终仍未能进入医保。药明巨诺的瑞基奥仑赛则因为获批较晚无缘该次谈判。

到2022年,复星凯特未申报,药明巨诺虽然主动申报并通过形式审查,却依然没有谈判成功。

在日前2023的医保“国谈”上,此次共168个药品进入谈判竞价环节,为历年来品种数量最多的一次,涉及肿瘤、罕见病、慢性病等领域。

阿基仑赛和瑞基奥仑赛在初审名单之中,却依旧没能坐上谈判桌。

对于整个行业而言,不管疗法有多新颖,又或是技术有多先进,最终目的只有一个,就是让患者获益,而这取决于疗效和可及性。

已上市的CAR-T疗法的疗效已获得众多临床验证,但从价格和技术要求看,现阶段依靠进入医保,以扩大可及性,可能性极小。

尽管监管鼓励创新,但国家医保在维持资金正常运转的同时需兼顾公平性,确保医保支付的可持续性。动辄百万的CAR-T疗法,距离坐上谈判桌还有较大的距离。

医保谈判药品基金测算专家曾表示,国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。

参考上一个进入医保的“天价”药诺西那生钠,从70万元被“灵魂砍价”谈至3.3万元。这样的“地板”价,又有几个“天价”药肯接受呢?

所以,“天价”药在国内到底该如何生存呢?这仍是需要各方去持续思考、解决的一个问题。

另一方面,不同于传统药物商业化运营,CAR-T生产包括制备、质检、制剂和冷链运输等多部分,药企需要负责从临床单采、生产、临床应用等各项管理,这些生产和应用的痛点都需要花心思、精力和金钱去解决,也都会折算在药企的成本中。

因此,短期内CAR-T产品降价的可能似乎也微乎其微。

CAR-T疗法推广市场,或许已经有解决办法。以传奇生物为例。

据投资界分析,先出海,再征战国内,传奇生物的CAR-T出海,已经为商业化难题找到了一个解。

2022年2月28日,传奇生物的CAR-T疗法西达基奥仑赛,正式获得FDA批准,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

在海外市场,因为商业保险的充分参与,拥有CAR-T的药企对其商业化有底气。

西达基奥仑赛在美国的定价为46.5万美元,是目前全球最贵的CAR-T产品。

此前,强生的一位发言人曾表示,预计大多数保险公司和医疗保险将会为西达基奥仑赛买单。事实证明,的确如此。

由于突出的疗效,西达基奥仑赛客观缓解率为98%,严格完全缓解率为80%,上市后,其海外收入持续亮眼增长。

根据强生最新公布的三季报,其与传奇生物合作的BCMA CAR-T疗法Carvykti三季度销售额1.52亿美元。这已经超过去年全年的销售额。

去年,传奇生物营收1.17亿美元,净亏损4.46亿美元。其中,Carvykti 2022年总销额1.334亿美元,按照与强生的合作协议,传奇生物获得6668万美元。

先出海,再征战国内市场。换句话说,先赚足够多的美金,再探索国内商业化,药企的商业化压力会小很多。

这与70万天价药诺西那生钠愿意以3.3万入医保的底层逻辑并无二致。渤健之所以愿意诺西那生钠以“地板价”被纳入医保,是建立在其在海外销售额三年创收60亿美金的基础上。

不管怎么说,每个技术推广都需要一个过程,医疗技术的推广时间更加长久,这需要企业、国家、社会的众多因素加持,于CAR-T疗法,我们仍可以怀抱期望。

总的来说,国内又一款CAR-T产品获批上市,无疑是一个好消息。这意味着技术的进程得到突破,也意味着给癌症患者带来更多的生命希望。

纳基奥仑赛价格说明:

合源生物的纳基奥仑赛定价99.9万元。

目前国内已获批上市了4款CAR-T产品,分别为靶向CD19的复星凯特阿基仑赛注射液(价格120万)、药明巨诺瑞基奥仑赛注射液(129万),以及靶向BCMA的驯鹿生物伊基奥仑赛注射液(116.6万),纳基奥仑赛注射液国内定价为99.9万元/支,也成为全球首款治疗费用低于百万元的CAR-T疗法。

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