中国创新药之光，首个中国原研PD-1药物登陆欧洲！

9月19日，百济神州发布重磅消息，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）正式批准替雷利珠单抗治疗食管癌适应证在欧盟上市。此前，该委员会已发布其推荐替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安^®）获得上市许可的积极意见，建议批准替雷利珠单抗单药用于治疗既往接受过含铂化疗的不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）成人患者。

此次替雷利珠单抗申请欧洲上市成功获批，也意味着它成为了首款成功出海的中国原研PD-1抑制剂。

近年，免疫治疗作为新的突破性疗法为晚期癌症患者开辟了新的治疗格，各种PD-(L)1抑制剂研发加速、新药频出，为中国的癌症患者带来了丰富的临床用药选择。凭借卓越的临床研究数据及应用疗效，替雷利珠单抗目前已在国内斩获11项适应症，其中9项适应症纳入医保，覆盖肺癌、肝癌、食管癌、鼻咽癌、膀胱癌、淋巴瘤等多个癌种。

价格亲民，品质优越，也让替雷利珠单抗深受国内医患的信任，统计数据显示，目前在国内上市的16种PD-(L)1抑制剂中，使用人数最多的就是替雷利珠单抗^[1]。

此次替雷利珠单抗在欧盟获批，率先成功出海，是中国原研创新药物走向世界第一梯队的一项重要里程碑。不仅为全球患者提供了价格亲民的好药，减轻了他们的治疗负担，也向世界展示了中国制药企业新药研发的质量和中国研究者的科研水平，递出一张崭新的“中国名片”。

图片来源：摄图网

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打铁还需自身硬

替雷利珠单抗为何能拿下头彩？

想实现国产创新药物在海外市场的长期发展，我们始终面临着很多挑战。例如，发达国家和地区药物管理机构对药物本身的质量控制、临床试验的设计乃至对比现有治疗方式的优效性，都有很高的要求。

替雷利珠单抗以事实验证国产药物的品质可以满足这些苛刻的要求，也足以媲美国际产品。作为首款出海的国产PD-(L)1抑制剂，替雷利珠单抗有哪些独到之处，能够一举博得头彩呢？

替雷利珠单抗对抗体结构中的Fc段进行基因工程改造，避免了T细胞数量减少，不仅提升潜在抗肿瘤疗效，同时也降低相关不良反应的发生率。

同时，替雷利珠单抗的Fab段与PD-1结合位点面大，降低了脱靶效应发生的概率，也能进一步增强药物疗效。

目前，替雷利珠单抗高效低毒的优势已在多种癌种的多项临床研究中得到验证。

此次替雷利珠单抗在欧获批食管癌适应症是基于一项全球、随机、开放性的Ⅲ期研究RATIONALE 302结果。该研究旨在评估替雷利珠单抗对比化疗，作为局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者二线治疗方案的有效性和安全性^[2]。

结果显示在意向治疗（ITT）人群，替雷利珠单抗显著延长了食管鳞癌（ESCC）患者的生存，中位总生存（OS）由对照组的6.3个月延长至8.6个月，死亡风险下降30%，生存获益显著。

不仅是数据出众，百济神州在人群选择上也将科学严谨贯彻到底，在研究设计阶段，就做到了“立足本土，放眼全球”。

显著获益的结果和完善的人群覆盖是获得欧盟认可的临床数据的关键。在这个结果的背后，则是百济神州足以逐鹿全球的研发和临床实力。

替雷利珠单抗在各个癌症中系列探索成果获得了国际学术界高度认可，诸多Ⅲ期临床试验都取得了阳性结果，并多次亮相于每年的国际肿瘤学会议，包括美国临床肿瘤学会（ASCO）年会、欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会、世界肺癌大会（WCLC）、美国癌症研究协会（AACR）年会等^[3-7]，在国际舞台上，展示中国创新药物及医学研发的实力。

就在近日，针对广泛期小细胞肺癌患者一线治疗Ⅲ期注册临床研究RATIONALE 312研究也披露取得了阳性结果^[8]，并成为了目前全球唯一一个Ⅲ期临床研究证实的晚期非小细胞肺癌（鳞癌和非鳞癌）及广泛小细胞肺癌全面获益的PD-(L)1 单抗药物，实现了肺癌“大满贯”。

这次出海只是一个时代的开始，替雷利珠单抗已经在全球8个国家或地区递交了新药上市申请，这些地区包括美国、欧盟、英国、瑞士、澳大利亚、新西兰、韩国、巴西等。强大的创新技术、高质量的临床数据以及聚焦全世界的长远目光，让替雷利珠单抗在登陆海外市场的道路上大步前进。

在2018年上映的电影《我不是药神》中，揭示了一个残酷的现实。昂贵的进口药可以救命，但却让患者“把房子吃没了、把家庭吃垮了”；廉价的印度仿制药患者们吃得起，但它却与国家法律相悖，也打击了企业研发新药物的积极性，导致另一批潜在的患者失去生存希望。这个难题真的是无解的吗？

现在看来，我国创新药企正努力在这个难题中趟出一条路——很多资深患友可能还记得，同样在2018年，免疫治疗还是动辄上万一针，让众多患友只能“望药兴叹”。而在医保政策和国产原研药物的帮助下，仅仅5年后的今天，免疫治疗已来到“千元时代”，走入寻常百姓家。这个过程中，众多中国创新药企功不可没。

从这个角度看，替雷利珠单抗出海欧洲，也可以说是国产药物造福世界人民的冲锋号。在世界舞台上角逐，必将面临着更多的挑战。开辟先河，当仁不让的百济神州，已经为国产创新药物拉开了国际化的序幕；在国药中脱颖而出的替雷利珠单抗，又将在国际舞台上创造出怎样的佳话与丰碑，就让我们拭目以待。