海外前沿资讯：2024-4-24（膀胱癌）
97阅读 背景
美国食品药品监督管理局（FDA）于4月22日批准了一项创新疗法，即Nogapendekin Alfa Inbakicept-pmln（商品名Anktiva）联合卡介苗（BCG），用于治疗对BCG无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，此类患者伴有原位癌（CIS），可能同时伴有Ta/T1期乳头状肿瘤。
患者痛点
对于BCG治疗无效的高风险NMIBC患者，尤其是伴有CIS及/或乳头状病变者，常规疗法效果有限，疾病进展风险高，亟需更有效的治疗手段以延长生存期并改善生活质量。
研究方案
QUILT-3.032试验
疗效评估基于QUILT-3.032临床试验（ClinicalTrials.gov标识符NCT0302285），这是一项针对77例BCG难治性、高危NMIBC患者的单臂、多中心研究。这些患者均接受了经尿道切除术后的Anktiva联合BCG诱导治疗，并随后进行长达37个月的维持治疗。
治疗流程与评估标准
1. 治疗流程：患者每周一次接受Anktiva 400 μg与BCG联合的膀胱内灌注，持续6周作为诱导疗法。如3个月内未达到完全应答，可进行第二轮诱导治疗。完成诱导后，推荐在第4、7、10、13、19个月时，每月连续3周进行一次维持治疗，共15剂。对于在第25个月或之后仍维持完全应答的患者，可在第25、31、37个月时各进行一次维持灌注，最多追加9次。
2. 疗效评估：每3个月通过膀胱镜检查、尿液细胞学检查评估肿瘤状态，治疗开始后前6个月内须进行随机或膀胱镜引导下的活检。后续评估遵循当地社区标准。
完全应答定义
完全应答被定义为膀胱镜检查（必要时结合经尿道切除术/活检）结果阴性以及尿液细胞学检查阴性。
研究结论
疗效显著
- 完全应答率：试验结果显示，完全应答率为62%（95%置信区间：51%至73%）。
- 持久应答：在实现完全应答的患者中，58%的患者应答持续至少12个月，40%的患者应答持续至少24个月，显示出良好的疾病控制能力。
不良反应可控
最常见的不良反应（≥15%，包括实验室检测异常）包括血肌酐升高、尿痛、血尿、尿频、尿急、尿路感染、血钾升高、骨骼肌肉疼痛、寒战和发热。尽管存在这些副作用，但总体上认为它们在可接受范围内，并可通过适当医疗管理加以控制。
剂量建议与治疗周期
Anktiva的具体剂量和治疗周期如下：
- 诱导期：每周一次，每次400 μg，与BCG联合膀胱内灌注，持续6周。
- 维持期：在诱导治疗后，于第4、7、10、13、19个月时，每月连续3周进行一次维持灌注，共15剂。
- 长期维持：对于在第25个月或之后仍维持完全应答的患者，可在第25、31、37个月时各进行一次维持灌注，最多追加9次。
终止治疗情况
在以下情况下应终止治疗：二次诱导后疾病持续存在、疾病复发或进展、不可接受的毒性。整个治疗周期最长可达37个月。
加速审批程序
该药品申请采用了自愿提交的Assessment Aid工具，有助于FDA加速审查。此外，该申请获得了“突破性疗法”认定，体现了其在治疗难治性疾病方面的重大潜力。
综上所述，Anktiva联合BCG疗法为BCG无应答的非肌层浸润性膀胱癌患者提供了新的治疗选择，显著提高了完全应答率和持久应答时间，有望改善此类患者的预后和生活质量。尽管存在一定的不良反应，但整体安全性可控。这一获批疗法得益于FDA的加速审批程序，将更快地惠及广大患者。
资讯发布时间：2024-04-23
说明：本文来源AI整理国外前沿资讯，如有不妥之处望见谅，请指教。
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