有效率75%、可治疗多种肿瘤，larotrectinib今日在美国上市

美国时间2018年11月27日，FDA加速批准Vitrakvi（larotrectinib）上市，用于治疗携带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者，不需要考虑实体肿瘤发生的位置。

TRK融合蛋白是癌细胞中的NTRK基因家族（TRK1, TRK2, TRK3）同其它基因融合后引发的异常表现，能够驱动肿瘤的发生。由拜耳公司和Loxo肿瘤公司联合研发的Larotrectinib,作为NTRK抑制剂，用于治疗此类突变患者。

作为全球larotrectinib临床试验的首席研究人员，纪念斯隆凯特琳David Hyman博士提到：“FDA批准larotrectinib用于携带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者，是肿瘤治疗的里程碑。我是第一手直接看到larotrectinib的疗效，不管年龄和肿瘤位置，larotrectinib都可以改善携带NTRK基因融合的患者预后。现在我们有了第一款针对NTRK融合基因的药物，而无关肿瘤位置。”

Larotrectinib到底“神奇在哪”？

1 抗癌谱宽

根据临床试验数据显示，Larotrectinib可以用于携带NTRK基因融合多种局部晚期或转移性实体瘤患者，包括肺、甲状腺、黑色素瘤、胃肠道间质瘤、结肠、软组织肉瘤、唾液腺和婴幼儿软组织肉瘤等。

2 有效率高

根据独立审查委员会评估，无论肿瘤类型如何，Larotrectinib在多种实体肿瘤中都显示出了很好的治疗效果，总体有效率高达75%（95% CI, 61%, 85%）。其中，22%的患者肿瘤完全消失（CR），53%的患者肿瘤缩小30%以上（PR）。

3 适用年龄广泛

无论年龄如何，Larotrectinib也都有效果。从图中也可以看出，无论是小儿患者还是成年患者，药物的有效率都非常高，甚至出现了完全消失的情况。

4 持续有效时间长

此外，Larotrectinib的持续有效时间也很长。88%的患者有效时间超过了6个月，75%的患者有效时间超过了1年。

在药物安全性，有超过20%的患者出现了不良反应，包括ALT和AST转氨酶升高（45%）、贫血（42%）、恶心 (29%)、头晕 (28%)、 咳嗽(26%)、 呕吐(26%)、便秘 (23%)和腹泻 (22%)。

更多详细数据，请参考

另外，拜耳公司考虑到患者费用问题，还开发出了患者援助项目帮助患者使用该药物。其中一个项目提示：如果患者符合larotrectinib适应症，但是在服药90天内没有临床获益，根据该项目规定，药物费用将直接退回患者。