定了！首个“出海”的本土研发抗癌新药泽布替尼在中国获批上市

淋巴瘤康复君

2020-06-03 16:35:32

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2020年6月3日，百济神州 1 类创新药泽布替尼（商品名：百悦泽）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。

此前，泽布替尼已在美国获批上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者且被纳入最新版美国国家综合癌症网络（NCCN）指南。而就在前几天，中国临床肿瘤学会（CSCO）将泽布替尼正式纳入MCL、CLL治疗的推荐方案。

值得一提的是，这是我国目前唯一成功“出海”获得美国FDA上市批准的完全自主研发抗癌药物，更是首个得到中国CSCO指南与美国NCCN指南双重推荐的本土研发抗癌新药。

图片来源：摄图网正版图库

到底泽布替尼有何神奇之处？

布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）是治疗B细胞恶性肿瘤的一个有效靶点，泽布替尼作为新一代强效BTK抑制剂，在疗效和安全性上都有重大突破，具备成为全球同类最佳药物（best-in-class）潜力。它凭借在分子结构上的创新设计，对BTK产生完全持久的精准抑制，相比一代BTK抑制剂具有更高的选择性和更少的脱靶现象，减少由于脱靶效应带来的不良反应。

对于MCL、CLL/SLL这款新药能让患者得到怎样的获益？

套细胞淋巴瘤（MCL）约占所有非霍奇金淋巴瘤的5%，侵袭性较强，近70％的病人在诊断时已经Ⅲ、Ⅳ期。既往标准治疗方案以高强度化疗为主，治疗后缓解时间短，副作用大，患者中位生存期仅3~4年。

2019年6月，国际淋巴瘤大会（ICML）公布的泽布替尼用于R/R MCL患者治疗Ⅱ期临床试验数据就很好的验证了其效果。

中位随访18.4个月时，研究者评估的最佳总有效率（ORR）为84%，完全缓解率（CR）达78%。较第一代BTK抑制剂提高疗效之外，治疗期间房颤、第二肿瘤、肿瘤溶解综合征的发生率均为0，安全性更好。

图片来源：摄图网正版图库

慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）是主要发生在中老年人群的一种具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征。既往无特效治疗药物，对标准免疫化学疗法的治疗敏感性较差。

一项针对复发难治性CLL/SLL患者的关键性2期临床试验显示，中位随访时间为15.1个月时，经独立评审委员会（IRC）评估的ORR达到85％，其中del（17p-）或TP53突变患者中的ORR达86％，IGHV未突变的为82％；同时，不良事件以1-2级为主，且发生率低，因不良事件导致的治疗中止率低。

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一项关于泽布替尼治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的Ⅲ期临床研究（ASPEN研究）结果显示，相较于伊布替尼，泽布替尼的心房颤动/扑动发生率更低（2% vs 15.3%），大出血（5.9% vs 9.2%）、腹泻（20.8% vs 31.6%）和高血压（10.9% vs 17.3%）的发生率更低，因不良反应导致的治疗终止率（4% vs 9.2%）和死亡率（1% vs 4.1%）更少。